Agencia Europea de Medicamentos recomienda negar autorización a Elevidys para tratar la distrofia de Duchenne

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) pidió este viernes a la Comisión Europea que deniegue la licencia de Elevidys, una terapia génica desarrollada por Roche para niños de 3 a 7 años con distrofia muscular de Duchenne que aún caminan. La decisión se basa en la falta de evidencia de beneficios clínicos, tras un estudio con 125 pacientes que mostró resultados similares entre grupo tratado y grupo placebo.

Resultados del ensayo y argumentos de la EMA
En el ensayo, los menores recibieron una infusión intravenosa de Elevidys o un placebo y se les dio seguimiento durante 12 meses. Según la EMA, la mejoría funcional fue casi idéntica en ambos grupos y no alcanzó significación estadística.

“Los niveles de distrofina truncada logrados no se vincularon a mejoras funcionales”, concluyó la evaluación del regulador.

Elevidys introduce un virus portador de material genético para producir una versión acortada de la proteína distrofina. Aunque los pacientes generaron esta forma reducida de la proteína, no se observó un impacto clínico claro.

Impacto en los pacientes chilenos
En Chile, la madre de Tomás Ross recorrió 1.300 km, desde Ancud hasta Santiago, para recaudar los 3.500 millones de pesos necesarios y solicitar su inclusión en la Ley Ricarte Soto. Esta terapia, cuyo principio activo es delandistrogene moxeparvovec, obtuvo la designación de “medicamento huérfano” en 2020, pero ahora enfrenta un rechazo europeo.

Próximos pasos para Roche
La farmacéutica dispone de 15 días para solicitar una revisión del dictamen de la EMA. Mientras tanto, todos los ensayos con Elevidys permanecen suspendidos y los pacientes que ya recibieron la terapia continúan bajo vigilancia médica.

“La negativa de la EMA no afecta a quienes participaron en los estudios; su seguridad sigue garantizada”, aseguró Roche en un comunicado.

La decisión europea complica el acceso a una opción terapéutica muy costosa y refuerza el debate sobre la demostración de eficacia en tratamientos genéticos para enfermedades raras.

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